中新網(wǎng)上海12月2日電 (記者 陳靜)一名一歲多的寶寶2日在上海率先用上了新藥——注射用替度格魯肽(簡(jiǎn)稱：替度格魯肽)。這意味著，這名被短腸綜合征(SBS)困擾的孩子將擺脫長(zhǎng)時(shí)段輸液，出院后可回歸正常生活。

　　“寶寶是2023年8月出生，出生不到2個(gè)月就動(dòng)了2次手術(shù)，小腸只剩下35cm。出生到現(xiàn)在，因?yàn)槟c道營(yíng)養(yǎng)支持治療，孩子住院達(dá)330多天?！焙⒆拥募胰水?dāng)日表示。

　　用于治療短腸綜合征(SBS)的替度格魯肽是消化領(lǐng)域創(chuàng)新藥，2024年2月在中國(guó)獲批，填補(bǔ)了短腸綜合征領(lǐng)域長(zhǎng)期無可使用的腸康復(fù)治療藥物的空白。

　　上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院小兒外科蔡威教授表示：“這張?zhí)幏綐?biāo)志著替度格魯肽實(shí)現(xiàn)了從博鰲到全國(guó)的‘可及’，其背后的‘中國(guó)速度’有力地推動(dòng)了短腸綜合征疾病治療格局的轉(zhuǎn)變。”

　　短腸綜合征是指因各種原因引起廣泛小腸切除或曠置后，腸道有效吸收面積顯著減少，殘存的功能性腸管不能維持患者的營(yíng)養(yǎng)或兒童生長(zhǎng)需求，出現(xiàn)以腹瀉、酸堿/水/電解質(zhì)紊亂以及營(yíng)養(yǎng)吸收和代謝功能障礙為主的癥候群。正常成人的小腸約有3米-8.5米，而短腸綜合征患者的小腸長(zhǎng)度往往小于2米，甚至不到1米。因此，短腸綜合征患者被稱為“短腸人”。

　　據(jù)了解，在腸道手術(shù)后，幾乎所有短腸綜合征患者都需要腸外營(yíng)養(yǎng)支持(Parenteral Nutrition，PN)治療以維持和改善營(yíng)養(yǎng)需求，尤其對(duì)于腸道適應(yīng)不完全的患者，可能需要終生依賴PN。據(jù)了解，長(zhǎng)期PN支持治療，會(huì)引起嚴(yán)重的、可能危及生命的并發(fā)癥，且會(huì)在多個(gè)方面對(duì)生活質(zhì)量造成影響。事實(shí)上，替度格魯肽在中國(guó)獲批前，國(guó)內(nèi)短腸綜合征患者群體處于“缺乏有效藥物”的治療困境，因此往往只能長(zhǎng)期依賴PN和靜脈輸注支持。

　　作為這名小寶寶的治療醫(yī)師，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院兒消化營(yíng)養(yǎng)科主任王瑩介紹，“此次接受治療的患者屬于超早早產(chǎn)兒，出生時(shí)的體重只有830g，生長(zhǎng)發(fā)育也落后于同齡人，并伴隨腹瀉、脫水、發(fā)熱、感染、重度營(yíng)養(yǎng)不良等多種癥狀。目前1歲多，體重只有6.66kg，身高只有64cm?！?/p>

　　據(jù)悉，多學(xué)科專家為孩子制定了診療方案。王瑩表示，從博鰲先行先試的患者用藥經(jīng)驗(yàn)來看，替度格魯肽可幫助他(她)擺脫長(zhǎng)時(shí)段輸液，實(shí)現(xiàn)出院回歸正常生活。隨著替度格魯肽在臨床的應(yīng)用，將為更多的短腸綜合征患者及其家庭帶來新生希望。

　　據(jù)悉，替度格魯肽已進(jìn)入惠廈保、滬惠保、惠梧保、寧惠保、陜西全面健康保等17個(gè)省市惠民保。以上海為例，替度格魯肽被納入滬惠保國(guó)內(nèi)特定藥品目錄，被保險(xiǎn)人在上海市二級(jí)及以上醫(yī)院門診或上海市具備銷售藥品資質(zhì)的藥店經(jīng)專科醫(yī)生開具處方并購(gòu)買使用藥品治療，最高可報(bào)銷藥費(fèi)達(dá)70%。

　　據(jù)悉，多層次的升級(jí)保障體系，從根本上減輕了患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，提升用藥可及性、依從性，讓創(chuàng)新藥物的使用不再遙不可及，讓越來越多人用得起藥。相關(guān)跨國(guó)藥企已啟動(dòng)創(chuàng)新支付計(jì)劃。在此計(jì)劃下，如疊加滬惠保，最終符合條件的患者每個(gè)月自付在3000多元人民幣。(完)