中新網(wǎng)上海11日7日電 (記者 陳靜)第七屆進(jìn)博會(huì)7日正在上海舉行。跨國企業(yè)展臺(tái)展現(xiàn)了對(duì)罕見病治療的關(guān)注。

　　武田制藥攜全新“罕見出凝血?jiǎng)?chuàng)新藥家族”集體亮相進(jìn)博會(huì)舞臺(tái)。該“家族”成員包括多款變革性治療藥物與創(chuàng)新療法，比如：治療獲得性血友病的注射用舒索凝血素α(助因止®)、治療血管性血友病的注射用伏尼凝血素α(維因止®)、治療血友病B的基因療法BBM-H901注射液、治療血友病A的注射用重組人凝血因子Ⅷ(百因止®)和配合使用的注射用重組人凝血因子Ⅷ(FⅧ)劑量計(jì)算軟件myPKFiT®3.0以及治療先天性血栓性血小板減少性紫癜的重組ADAMTS13(ADZYNMA®)。

　　在罕見出凝血疾病領(lǐng)域擁有70多年傳承和創(chuàng)新研發(fā)經(jīng)驗(yàn)的武田制藥方面表示，其致力于為不同類型、不同治療需求的罕見出凝血疾病患者帶來個(gè)性化創(chuàng)新治療藥物和疾病解決方案。據(jù)介紹，在本屆進(jìn)博會(huì)上亮相的myPKFiT®3.0是支持血友病A藥代動(dòng)力學(xué)(PK)指導(dǎo)下的管理工具的升級(jí)版本，該軟件新版本繼去年進(jìn)博首秀之后，已于今年9月正式在華獲批。據(jù)了解，myPKFiT®3.0版本實(shí)現(xiàn)可視化監(jiān)測(cè)患者凝血因子水平、交互式患者管理等功能，與百因止®配合使用，可針對(duì)不同患者特征和需求個(gè)體化計(jì)算出FⅧ所需用量，有效避免治療不足或過度治療，持續(xù)改善患者的生活質(zhì)量。

　　在進(jìn)博會(huì)的諾華展臺(tái)，由中國罕見病聯(lián)盟發(fā)起、諾華中國支持的《中國多發(fā)性硬化疾病優(yōu)化管理與預(yù)后風(fēng)險(xiǎn)因素調(diào)研》正式發(fā)布。該項(xiàng)報(bào)告作為多方協(xié)作的重要成果，旨在提高中國醫(yī)患乃至全社會(huì)對(duì)多發(fā)性硬化的疾病認(rèn)知及診療管理水平。多發(fā)性硬化(簡(jiǎn)稱MS)是一種由免疫介導(dǎo)的中樞神經(jīng)系統(tǒng)炎性脫髓鞘疾病，面對(duì)多發(fā)性硬化，構(gòu)建精準(zhǔn)化的臨床干預(yù)策略尤為關(guān)鍵。多項(xiàng)研究揭示，所有具有不良預(yù)后風(fēng)險(xiǎn)因素的MS患者都必須啟用高效疾病修正藥物治療。然而，臨床實(shí)踐中對(duì)這些關(guān)鍵預(yù)后風(fēng)險(xiǎn)因素的深度認(rèn)知仍待提升，預(yù)后風(fēng)險(xiǎn)因素的系統(tǒng)評(píng)估、規(guī)范治療及長(zhǎng)期隨訪體系亦有待完善。

　　中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)、全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)辦公室副主任李林康對(duì)記者表示：“此次攜手開展的多發(fā)性硬化優(yōu)化管理調(diào)研，是聯(lián)盟攜手各方探索優(yōu)化MS疾病管理模式的重要實(shí)踐。未來，中國罕見病聯(lián)盟將持續(xù)發(fā)揮平臺(tái)優(yōu)勢(shì)，凝結(jié)多方力量，讓MS患者獲得更優(yōu)質(zhì)的診療服務(wù)?！?/p>

　　諾華方面表示，未來將繼續(xù)深化與中國罕見病聯(lián)盟等行業(yè)伙伴的合作，支持多發(fā)性硬化癥等疾病研究，堅(jiān)持對(duì)于創(chuàng)新治療方案的探索，為中國患者的健康福祉而努力。(完)